유전자 치료는 기존 의료 방식 자체를 대체하는 혁신적인 신개념의 치료법으로 큰 기대를 모으며 연구와 개발이 활발히 진행되고 있다. 특히 사람의 게놈을 해독함으로써 질병에 깊게 관계되는 유전자가 밝혀져 기존의 의료 방식으로는 치료가 불가능했던 난치병에 대해서도 희망을 가질 수 있게 되었다. 유전자 치료에서는 유전자를 질병에 걸린 세포에 넣어야 하기 때문에 세포까지 운반할 전달체의 개발이 매우 중요하다.그럼에도 실제로 이 분야의 학부와 대학원생은 물론 연구소나 기업체에 종사하는 연구자들이 참고할 수 있는 유전자 치료와 유전자 전달체 관련 도서는 국내에 극히 제한되어 있는 실정이다.
이 책은 유전자 치료에 응용할 수 있도록 서술되어 있다. 이 서술의 범위는 유전자 전달체인 바이러스, 베큘로바이러스, 리포솜, 고분자 벡터의 특징 및 유전자 치료에의 응용, DNA 백신의 효과적인 전달법과 전망 등이다. 특히 유전자 치료가 임상에 사용하기 위해서는 안전성과 유효성이 아주 중요하기 때문에 실제 이 분야에서 안정성과 유효성을 확보하기 위한 지침과 한국, 미국, 일본에서의 유전자 치료제 임상 시험에 관한 규정과 절차도 수록하였다. 유전자 치료 분야는 고분자, 약학, 의학, 수의학 및 분자생물학 등의 다학제 간의 연구가 있어야 되기 때문에 집필진을 고분자, 약학, 의학, 수의학 및 분자생물학 등 다양한 분야의 전공자로 구성하여 폭넓게 집필하도록 노력하였다.

머리말 / v
추천사 / vii

1. 유전자 치료의 이해와 필요성 ---------------오유경, 심가용, 이한영, 장래성 … 1
1.1. 유전자 치료 개론 / 3
1.1.1. 유전자 치료의 개념 / 3 1.1.2. 유전자 치료의 역사 / 4
1.1.3. 유전자 치료의 장점 / 4 1.1.4. 유전자 치료의 전략과 대상 질환 / 6
1.2. 치료용 유전자의 종류 / 7
1.2.1. 플라스미드 DNA / 7 1.2.2. 안티센스 핵산 / 9
1.2.3. 핵산 앱타머 / 11 1.2.4. 작은리보핵산 / 12
1.3. 치료용 유전자 전달체 / 15
1.3.1. 바이러스 벡터 / 16 1.3.2. 비바이러스 벡터 / 18
1.4. 유전자 치료제의 개발 현황 / 22
1.4.1. 제품화 현황 / 22 1.4.2. 임상연구 현황 / 22
1.5. 유전자 치료제의 문제점과 전망 / 26
1.5.1. 유전자 치료제의 문제점과 한계 / 25 1.5.2. 유전자 치료제의 전망 / 28

2. 바이러스 벡터 --------------------------------조명행, 홍충만 … 31
2.1. 서론 / 33
2.2. 바이러스 벡터 종류별 주요 특징 / 37
2.2.1. 레트로바이러스 벡터 / 37 2.2.2. 렌티바이러스 벡터 / 43
2.2.3. 아데노바이러스 벡터 / 47 2.2.4. 아데노 부속 바이러스 벡터 / 53
2.2.5. 단순포진 바이러스 벡터 / 57 2.2.6. 폭스바이러스 벡터 / 61
2.3. 유전자 치료제의 전임상 및 임상시험 / 62
2.4. 안전성 측면에서 고려할 사항 / 65
2.5. 향후 전망 / 66

3. 베큘로바이러스를 이용한 유전자 치료 --------제연호, 김유경, 최재영 … 71
3.1. 서론 / 73
3.2. 바이러스 벡터의 종류와 특징 / 74
3.3. 유전자 치료를 위한 베큘로바이러스의 응용 / 78
3.3.1. 동물 세포에 들어가는 베큘로바이러스의 기작 / 78
3.3.2. In vitro에서의 응용 / 80 3.3.3. In vivo에서의 응용 / 81
3.4. 유전자 전달 효율성을 높이기 위한 베큘로바이러스의 수식 / 83
3.4.1. 베큘로바이러스의 유전자 전달 효율성에 영향을 미치는 주요 단계들 / 83
3.4.2. 베큘로바이러스의 유전적 수식 / 85 3.4.3. 베큘로바이러스의 화학적 수식 / 88
3.5. 결론과 전망 / 90

4. 리포솜 벡터를 이용한 유전자 치료 ---------------------------임수정 … 93
4.1 서론 / 95
4.2. 유전자 전달체로서의 리포솜의 특징 / 97
4.3. 양이온성 리포솜의 구성 / 99
4.3.1. 양이온성 리피드의 종류와 특징 / 99
4.4. 리포펙션(Lipofection)의 기전 / 103
4.4.1. Lipid-DNA 복합체의 세포 내로의 유입 / 103
4.4.2. 엔도사이토시스된 DNA의 세포질로의 방출 / 105
4.4.3. 핵으로 DNA의 유입 / 106
4.5. 리포솜 벡터에 의한 유전자 전달의 문제점 / 107
4.5.1. 세포 수준에서의 문제점 / 107 4.5.2. In vivo 수준에서의 문제점 / 109
4.6. 리포솜 벡터를 이용한 in vivo siRNA 전달 / 112
4.7. 리포솜 벡터를 이용한 유전자의 표적성 전달 / 114
4.8. 리포솜 벡터를 이용한 유전자 치료의 변형된 방법 / 117
4.8.1. 물리적 방법과의 병용 / 117 4.8.2. 화학적 방법과의 병용 / 118
4.9. 리포솜 유사 구조들 / 119

5. 고분자 벡터 --------------------------------------박인규, 김원종 … 129
5.1. 서론 / 131
5.2. 유전자 전달체의 종류 / 133
5.2.1. 바이러스 벡터 / 134 5.2.2. 합성 벡터 / 134
5.3. 유전자 전달의 장애 요인들 / 136
5.3.1. 세포 외 장애 요인들 / 137 5.3.2. 세포 내 장애 요인들 / 140
5.4. 유전자 전달 고분자 벡터의 분류 / 145
5.4.1. 기본 상용 고분자 / 145 5.4.2. 유전자 전달을 위해 고안된 고분자들 / 150
5.4.3. 세포 표적성 고분자 / 155 5.5. 결론 / 160

6. DNA 백신 --------------------------------------------안웅식 … 169
6.1. 백신 / 171
6.2. DNA 백신 / 172
6.3. DNA 백신의 제조 / 174
6.4. DNA 백신에 의한 면역반응 / 176
6.5. DNA 백신의 효율 / 179
6.5.1. DNA 백신의 효과적인 전달 / 179 6.5.2. 새로운 형태의 DNA 백신 / 179
6.6. DNA 백신의 임상연구 동향 / 181
6.6.1. HBV DNA 백신 / 181 6.6.2. 항암 DNA 백신 / 181
6.7. DNA 백신의 전망 / 182
7. 유전자 치료가 임상에 사용되기 위한 안전성과 유효성에 대하여 ---조종수, 강호림 … 185
7.1. 유전자 치료를 임상에 사용하기 위하여 안전성과 유효성을 확보하기 위한 지침 / 187
7.1.1. 지침에 대한 필요성 / 187 7.1.2. 유전자 치료의 정의 / 188
7.1.3. 치료 목적 외에 사람에게 유전자 도입의 금지 / 189
7.2. 유전자 치료에서 비바이러스성 전달체의 안전성과 효능 평가 / 189
7.2.1. 국내외 기술개발현황과 비바이러스 벡터 / 190
7.2.2. 고분자 전달체의 합성과 특성 조사 / 191
7.2.3. 고분자 전달체의 생분해성 측정 / 192
7.2.4. 고분자/DNA 복합체의 물리화학적 성질 / 192
7.2.5. 생체 외에서 고분자/DNA 복합체의 생물학적 안전성 측정 / 193
7.2.6. 고분자/DNA 복합체 생체 외의 세포독성 / 194
7.2.7. 고분자/DNA 복합체 생체 외의 유전자 발현 / 196
7.2.8. 고분자/DNA 복합체 생체 내의 안전성 평가 / 196
7.2.9. 고분자/DNA 복합체 생체 내의 유전자 발현 / 197
7.3. 장래의 전망 / 197

8. 주요 국가의 유전자 치료제 관리 규정 ------박윤주, 안광수, 최민정 … 199
8.1. 서론 / 201
8.2. 유전자 치료제의 현황 / 202
8.2.1. 유전자 치료제의 개요와 임상시험 현황 / 202
8.2.2. 유전자 치료제의 외국 임상시험 현황 / 202
8.2.3. 유전자 치료제의 국내 임상시험 현황 / 203
8.3. 유전자 치료제 임상시험 승인·품목허가를 위한 검토 사항 / 204
8.4. 유전자 치료제에 관한 주요 국가별 규정과 절차 / 206
8.4.1. 미국 / 206 8.4.2. 일본 / 209
8.5. 유전자 치료제에 관한 우리나라의 규정과 절차 / 212
8.5.1. 유전자 치료 관련 규정 / 212
8.5.2. 유전자 치료제 임상시험계획 승인 관련 규정 / 213
8.5.3. 유전자 치료제 품목허가 관련 규정 / 217
8.5.4. 생물안전관리 / 226
8.6. 유전자 치료제 관련 식약청 발간 책자 소개 / 228
8.7. 결론 / 229
찾아보기 / 231
Abstract / 235